半岛全站2023年5月26日，由中国科学院和国家自然科学基金委员会联合部署、学科领域知名院士专家共同研究编撰的《中国再生生物医学2035发展战略》正式发布，该报告是“十四五”国家重大出版工程“中国学科及前沿领域2035发展战略丛书”的分册之一。再生生物医学，是生命科学和医学研究的前沿和制高点，始终备受关注半岛全站。
报告着眼于重大科技变革中的再生生物医学和中国的实际情况，以多元和动态的视角梳理了再生生物医学领域的发展态势，深刻剖析了影响学科和领域发展的结构性、机制性和机遇性因素。结合我国在该领域的重大需求和创新基础，提出领域发展建议。
再生生物医学是生命科学和医学研究的前沿和制高点，是未来科学与技术发展的战略必争领域。进入21世纪，科技发展日新月异，干细胞、基因编辑、生物合成等颠覆性技术不断突破，并与信息、人工智能等学科交叉融合，革命性地改变了再生生物医学的研究范式，并将带来生命健康领域的产业变革。同时，我国正处于经济和社会发展的重要转型期，多种挑战叠加。加强再生生物医学布局，对积极应对老龄化、提升健康水平、推动经济发展和社会进步具有重要战略意义。
再生生物医学领域发展如火如荼，在退行性病变、脑卒中、糖尿病等重大疾病及多种罕见病治疗领域已逐步显现出优势，国际竞争日趋激烈。以干细胞和组织工程两个领域为例，2011～2021年，全球再生生物医学领域发表论文近50万篇，文章数量年均增长率约10%；申请专利5万余件，近年增长率约15%。从政策方面来看，美国早在20世纪90年代初就高度关注，已于2017年发布再生生物医学产品研发和监督综合性政策框架。欧盟2007年颁布了《先进技术治疗医学产品法规》，于2017年将组织工程、细胞治疗、基因治疗产品纳入先进技术治疗医学产品生产质量管理规范指南。日本在诱导多能干细胞方面产生重大突破，并利用国家力量推动诱导多能干细胞在再生生物医学中的转化应用，形成了相对宽松的研发和转化政策，近年在基础前沿和转化应用方面也取得成绩。
我国高度重视再生生物医学领域的发展，通过积极布局，在干细胞与再生生物医学领域的基础理论、关键技术、资源储备及临床应用等方面取得了系列重要进展。2010～2020年，中国共发表9万余篇相关文献；年度专利申请数量平均增长率达到60%。在临床和产业转化方面，我国统筹考虑健康需求和该领域特点，通过“干细胞临床研究”和“药品临床试验”两条路径同时推进。截至2022年5月，干细胞临床研究备案项目超过80个，默认许可干细胞新药临床试验约30项。与此同时，我国还通过项目、平台、学会等渠道，布局干细胞战略资源，推进相关质量、标准和伦理体系建设，并积极推进国际协同。在各方面共同努力下，我国取得了CAStem新型细胞药物、胰岛干细胞、组织工程皮肤、3D打印全肩关节、肝单元、硬脑膜等一批代表性产品和技术突破，初步形成相对完整的产业链和能够支撑领域进一步健康发展的产业生态。
面向人民生命健康，再生生物医学需要进一步聚焦领域重大问题，系统谋划、有序推进，取得重大原创突破并实现转化应用，抢占未来发展的制高点，支撑科技强国和创新型国家建设。本书将在回顾和总结再生生物医学领域已有成就的基础上，瞄准人类面临的重大健康问题，多维度研判该领域的发展趋势，展望并提出再生生物医学的优先发展方向及研究重点。
本章从概述、学科地位、重大需求和国际态势四个方面阐述再生生物医学研究的科学意义与战略价值。
再生生物医学是一门多学科交叉融合的新兴学科，是目前生命科学和生物医学研究最为活跃的领域之一。20世纪中叶以来，生命科学和生物技术发展日新月异、带动了医学进步和健康水平提升，并对经济社会发展产生重大而深刻的影响。进入21世纪，干细胞、基因编辑、生物合成等颠覆性技术不断突破，并与信息、人工智能等学科交叉融合，革命性地改变了生物科技的研究范式，以前所未有的程度颠覆原有认知，深刻影响人类生存、生产和生活，对世界格局和未来发展产生深远影响。再生生物医学将促进多学科汇聚融合发展，并推动其他学科的技术创新与实践应用，带来新一轮科技、产业和社会变革。
再生生物医学的重大突破是解决人口健康问题、提高人类生活质量的重要支撑。当前，社会现代化、人口老龄化使疾病谱发生重要变化，恶性肿瘤、心血管疾病、创伤、内分泌代谢性疾病、神经精神疾病、呼吸系统疾病、生殖系统疾病、慢性退行性疾病等严重威胁人类健康。尽管医学水平已经有了大幅提升，但人类对于上述疾病的新挑战仍不能有效应对。加强再生生物医学研究，对开发重大疾病治疗手段，提升健康水平，应对老龄化，推动经济和社会发展，都具有十分重要的战略意义。
再生生物医学领域的国际竞争激烈，许多发达国家将之作为重点发展领域。欧美国家政府常联合跨国企业巨头斥重资建立研究机构，大力支持再生生物医学领域的发展。我国在再生研究领域虽然起步较晚，但发展迅速，在干细胞研究等细分领域，已瞄准世界较高水平。面向人民生命健康重大需求，我国需要立足当前基础，瞄准再生生物医学最前沿，继续推进原创研究和转化应用，应对健康挑战，进一步推动生命和健康产业的快速发展，实现科技和产业的全面领先、带动经济和社会发展。
本章向读者展示我国再生生物医学研究及产业发展的概况，共分为四个部分，分别介绍再生生物医学发展趋势与方向，我国再生生物医学研究重要代表性成果，国内外再生生物医学对比分析，我国再生生物医学的机遇与挑战等。
“十一五”以来，我国从基础研究、关键技术、资源平台建设以及产业化发展等方面进行了战略部署、系统规划和长期支持，在能力建设、资源平台方面奠定了扎实的基础，研究实力迅速崛起，已经跻身国际先进行列，在若干方向已经形成优势和特色。
在基础研究方面，形成了以单倍体干细胞、化学诱导干细胞、扩展多能干细胞等新型干细胞为代表的研究阵列，实现了人成体肝脏细胞体外培养后的长期功能维持，揭示了各类干细胞在干性维持和谱系分化过程中的重要分子机制，首次利用体细胞核移植技术获得了体细胞克隆猴。在转化研究方面，干细胞在治疗骨关节炎、脊髓损伤、神经退行性疾病等方面体现出了前所未有的应用前景。在市场商业化方面，再生生物医学领域的融资额逐年攀升，近年来更是以每年数倍的程度提升，未来空间仍巨大。
以发表论文和技术专利为指标，近十年我国在再生生物医学领域的论文总量仅次于美国，与相关技术专利申请总量一样半岛全站，均排名世界第2位。然而，在再生生物医学相关的基础理论和核心专利方面，我国原创性产出较少。以基因与细胞治疗为例，我国研究和研发的总体水平落后于美国3.5年以上半岛全站，尚无相关产品获批上市。当前该领域正进入面向国家重大战略需求、产业化推进、商品化应用的新阶段，需要在原创性产出和应用转化方面做出系统安排。
本章总结了当前再生生物医学研究的领域热点，主要涉及干细胞与早期胚胎发育、干细胞与器官发生、机体损伤修复与再生、组织器官制造新技术、再生生物医学的应用转化等方面。
早期器官发育研究是揭示生命发展规律的基础。研究早期胚胎谱系建立、不同胚层和组织前体发生、器官发生等过程，对于揭示生命发展规律和推动临床转化具有深远的意义。干细胞与早期胚胎发育研究领域的前沿方向主要包括哺乳动物植入前与植入后胚胎的发育机制、优化哺乳动物与人类胚胎的体外培养体系、利用胚胎干细胞构建类胚胎等。
再生生物医学研究的重要目的之一，是通过补充细胞或组织，恢复由于疾病、损伤和衰老而失去或损坏的器官和结构。再生可通过对已有组织的重新排列、成体干细胞的诱导以及细胞的去分化和/或转分化等手段实现。成体干细胞的准确位置、发育特性、特殊的发育途径和调控的分子机理等均是研究重点和热点。此外，再生现象在自然界中广泛存在，但不同物种的再生能力差距巨大，相关的进化机理也是重要的方向。
组织器官制造新技术种类众多。例如，通过基因编辑可以部分改进细胞性能；通过对生物材料进行特定修饰，也可使其更加适合体外组织器官构建的特定要求；利用新兴的技术手段将细胞和材料相结合，构建出更为可控和仿生的组织、器官；类器官丰富了体外生理模型研究的手段；组织工程和3D打印实现可移植器官的再造。
再生生物医学研究和开发常涉及前沿技术和研究模型，包括器官发育动态变化的追踪、再生过程的谱系示踪等，需要通过学科交叉建立相关技术，创建相关新模型。全新的单细胞分析技术及空间转录组测序等技术，可从细胞图谱绘制、细胞空间定位和细胞间相互作用等方面对器官的发育与维持实现多维度分析。
此外，再生生物医学的应用转化涉及方方面面，其中，实现普惠性细胞治疗是应用转化的关键之一。该领域的发展重点包括细胞的获得、细胞代替治疗、基因修饰细胞治疗、相关产品开发及所需体系等。
本章面向人民生命健康重大需求，基于我国再生生物医学方面的基础、机遇和挑战，分析支撑和保障领域发展的创新平台、要素需求和创新生态等因素，提出积极布局再生机理、组织与器官工程、再生生物医学前沿交叉等优先方向。在再生生物医学优先方向上率先实现重大突破，对于实现科技自立自强，治疗重大疾病，提升人民生命健康水平，具有十分重大的意义。我国应把握发展机遇，立足国情和发展基础，积极布局并取得重大原创性突破，有效推动临床和产业转化。
再生机理研究中，突出灵长类再生的特点，构建体系化的再生生物医学研究模型和工具系统，开发多种新技术，系统解析跨器官、跨阶段、跨年龄的再生能力调控网络，深入挖掘再生过程的重要调控节点、生物标志物及潜在干预靶标，并进一步探索利用药物干预、基因干预、细胞干预等手段探索促进再生、延缓衰老及防治衰老相关疾病的干预新策略。
组织与器官工程方面，以组织工程三要素（细胞、支架、生长因子）为基础，重点布局相关技术体系建立，开发器官的一体化构建、维持和互连技术。体外构建大尺寸功能器官，并充分考虑与血管、神经、免疫等系统的整合。推进组织工程的临床转化和未来个性化治疗，实现按需治疗和即时可用治疗。在未来10～15年内，组织工程将在人工智能技术的介入下逐步实现数字化。
再生生物医学前沿交叉方面，以原创突破、技术创新和范式变革为目标，在人体功能模拟、创新细胞技术、细胞资源与转化等方面，系统布局重大基础设施、科教基础设施和交叉创新平台体系，有力促进生命、工程和智能等学科的交叉融合，在优先方向上催生生命科学重大原创产出，同时，主动变革医药研发的范式，提升生物医药研发效能，带来医药健康产业的变革。
本章在前面章节的基础上，重点讨论如何推进再生生物医学领域的发展，带动生命健康领域产业变革，以及如何应对新的科技管理和科技治理挑战。提出以新发展理念做好再生生物医学领域的系统谋划和布局，以全球视野和长远眼光统筹推进能力建设、效能提升、生态优化等。
在能力建设方面，统筹布局创新人才、基地与平台。通过智库建设、高端人才倍增计划、生物科技企业家培育计划等，加强领军人才、骨干人才和跨学科交叉人才培养，培育创新主体和专业队伍。建立更加科学的人才使用、人才评价和激励机制，释放各类人才创新活力。统筹资源、仪器与试剂等要素，全面提升再生生物医学创新能力，保障和促进我国干细胞与再生生物医学创新和生物产业发展半岛全站。
在效能提升方面，加大领域内科研经费投入与资助规模、优化领域内科研经费投入与资助结构、完善资助方式和机制。设立青年科学家专项，鼓励探索。搭建连通原始创新、产业行业、资本金融等环节的平台，推进以高价值知识产权为载体的高质量产出和高水平转化，打造以再生生物医学为代表的生物技术和生命健康经济。
在生态优化方面，构建适应生命健康领域发展的标准规范和治理体系，以伦理、规范、标准为重点，构建治理载体体系，重塑领域话语体系，引领行业规则体系，形成国内外统一的开放创新生态。立足我国伦理价值观体系，在联合国框架下的国际协调机制基础上，通过国际学术组织、产业联盟、政府间合作等多层面参与半岛全站，推进重点科技领域协同治理，抢占科技伦理制高点，掌握国际话语权。
维护人民生命健康，既是满足人民追求美好生活愿望的必然要求，也是经济社会发展的基础条件，还是民族昌盛和国家富强的重要标志。再生生物医学领域的发展，将改变未来医学模式，带来生命健康领域的产业变革，为我国生命健康领域发展带来新的机遇和希望。我国应把握发展机遇，立足国情和发展基础，积极布局再生生物医学领域并取得重大原创性突破，有效推动临床和产业转化。
在再生生物医学优先方向上率先实现重大突破，对于实现科技自立自强，治疗重大疾病，提升人民生命健康水平，提升我国国际地位，推动建设人类命运共同体等方面具有重大战略意义。
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