半岛全站医药魔方 如何客观动态地评估临床需求助力新药研发？

　　半岛全站近些年，“未满足临床需求”成为医药领域内最热门的词汇之一。但是，从方法学角度，“临床需求”的评估还没有被公认的量化标准和调研方法。在创新药研发的内卷时代，如何客观动态地挖掘和评估“临床需求”，从而确立产品研发适应症和核心方案？2023年6月26日，第五届“全球人工智能产品应用博览会”（Al Expo 2023）信息科技 & 生物科技融合创新应用论坛上，医

　　新药研发是一个漫长的过程。数据显示，一个新药从研发到上市，所需时间超过10年，整体资金投入~20亿美元。从2018年至2022年，中国创新药临床申请数量快速增加，中国新药研发迈入2.0阶段。但是，与欧美国家相比，中国创新药多聚焦于充分验证的靶点，随之产生了大量行业“内卷”。

　　如何避免“内卷”？在创新药的研发过程中，创新机制和创新技术的考量固然重要，但疾病开发策略（临床决策）的考量同样不可或缺，包括：适应症的差异化、不同疾病评估标准的差异、不同临床阶段用药的差异等。临床价值是衔接产品差异化特点和市场价值的桥梁。脱离了临床价值，可能无法直接转化为高潜力的市场价值。

　　近些年，我国监管机构相继出台了多项政策，核心目的在于加快药物研发审评，支持以临床价值为导向的药物创新。2021年，清华大学陈晓媛团队和医药魔方合作发表在Nat Rev Drug Discov上的一篇研究显示（上图），2016年至2020年，国内共批准了52种抗肿瘤新药，44种受益于至少一种加速审批程序，10种以附条件批准和优先审评通道获批的药物，从进入临床开发到首次获得批准的中位时间为4.3年，而4种没有附条件批准（仅有优先审评）国产药物的研发中位时间为11.3年。

　　因此，方向正确可以带来速度提升，充分挖掘未满足临床需求是新药研发的“提效密码”。

　　关于“未满足临床需求”，目前业内没有一个具体、完整的定义。有观点认为：未满足临床需求=疾病影响程度（个人，社会）-当前标准治疗的治疗充分性。临床需求包含三个要素：疾病严重度，患者人群以及治疗手段（下图）。

　　临床需求的评估有诸多难点。第一个难点是它永远在不断动态变化。领域内不断出现新的技术、新的药品、新的治疗方案，我们不仅要综合性地去评估当前已有的标准疗法，还要评估目前已经进入临床试验的半岛全站，也就是未来有可能会成为标准疗法的各类新进展。

　　第二个难点是临床需求的评估影响因素非常多，需要收集大量的客观证据。例如疾病严重度方面，证据包含：发病机制、症状、体征、实验室和影像学检查半岛全站、预后，疾病负担等。患者人群方面，证据包括：发病人群特征、发病率、死亡率等。治疗手段方面半岛全站，证据包括：现有方案和在研方案的疗效、安全性和可及性等。

　　举例来说，如何评估dMMR/MSI-H局晚期直肠癌领域未满足治疗需求？需求调研的内容包括：患者占比是多少？当前的标准治疗方案存在哪些问题（近期/远期并发症，复发风险等）？当前核心临床试验结果如何？在研临床试验有哪些？......这些都是立项评估时所需的内容。如何完成一个高效化、差异化、商业化、国际化的立项评估，大量数据的收集和整理必不可少。

　　这也引出了第三个难点，客观证据的检索和应用时存在很多痛点：数据来源多而分散，评估维度复杂；专业术语难以统一，难以横向收集和比较；文献质量不一，筛选耗费大量时间；关键信息难以归类汇总，提炼洞见耗时耗力。

　　面对这些评估临床需求的客观痛点，医药魔方构建了DeepMed医学循证数据库——以疾病为中心，通过AI技术荟萃临床信息以客观评估临床需求。

　　在DeepMed数据库中，具有更精准的疾病分类体系（围绕临床分期半岛全站、生物标记物、病理等指标拆解细化）、更清晰的疾病用药路径（通过完善的临床指南、文献信息的结构化，清晰展现用药、诊疗、疾病评估等多维度信息）、更及时的指南循证内容更新，以及更完备的创新药证据链条（对入组人群、基线特征、结果披露、证据重要性等元素进行更好的标准化）。

　　目前DeepMed数据库包含了2万+临床指南、20万+循证证据、45万+临床试验和大量疾病流行病学与预后相关数据，基本实现对临床需求客观评估信息的全面覆盖。

　　那么，DeepMed数据库到底是如何构建出来的呢？其实，方法论的本质在于医药魔方深耕多年的“AI+医学”特色之路，即数据、场景与AGI（人工智能）的三位一体。

　　首先，DeepMed数据库构建了一个非常浩瀚的数据底座，包含各个文献数据库（例如：PubMed，ASCO官网，CDE官网等），并结合医药魔方专业知识库和数据标准，包含疾病、药物、靶点、分期分型、生物标记物等内容，通过医药魔方核心自主AI技术进行专业的清洗和处理，从而形成了魔方数据基础。

　　其次，魔方内部通过三大融合——通专融合、人机融合、知智融合，将数据与最终的场景和用户需求进行了打通。

　　首先，所谓通专融合，是指尽管GPT技术引发了一股热潮，带领全球进入一个AIGC时代。但是如果具体到某一个专业领域（例如：医学），通用大模型在知识的深度和准确度上并不十分理想。医药魔方在自身积累的大量高质量行业数据的基础上，自研了专业大模型，结合通用模型和专业模型（即：通专融合）来回答专业领域应用场景提出的问题。

　　第二个是人机融合，AI虽然有很大的发展，但是想用AI替代人类，目前还不太现实，因此必须将AI与HI（人类智能）进行很好地融合。

　　第三个是知智融合，由于通用大模型目前的技术路线是生成式的，相对来说不可控，如果把经过结构化的、可提供确定性答案的魔方图谱和通用大模型相融合，可以更好解决实际应用场景。

　　围绕疾病出发，期待未来DeepMed数据库能在AI技术的加持下，荟萃循证医学信息，客观动态地评估临床需求，进一步为行业助力赋能。

　　1、2023年5月 肿瘤领域6大癌种研究进展（附月报订阅途径）（注：结合DeepMed数据库AI工坊建立检索条件，自动追踪全球最新领域进展文献，结合数据分析师的筛选）

　　2、DeepMed数据库：2023 ASCO数据上线、真 · 座无虚席！当ChatGPT/AI遇上指南循证——如何挑战不可能？

　　5、0:5！我们问了ChatGPT这5个指南循证的问题后发现，他的确不是万能的…

　　6、致敬经典！迄今引用次数最高的肿瘤临床试验TOP10（注：本文数据引用自DeepMed数据库后台AI数据工坊cScout的统计结果）

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