重磅半岛全站发布 2023年度国际十大医学科技新闻

　　半岛全站1月20日，由健康报社组织评选的2023年度中国十大医学科技新闻和国际十大医学科技新闻，在2024健康报科技科普传播思“享”会上揭晓。

　　肌萎缩侧索硬化俗称“渐冻症”，这是一种病情进展迅速的神经退行性疾病。美国研究者在《细胞》杂志发表文章提出，抑制PIKFYVE激酶活性，可在多种肌萎缩侧索硬化模型中缓解疾病进程。

　　另一项发表在《细胞·干细胞》杂志的研究中，研究者收集了肌萎缩侧索硬化患者的皮肤和血液样本，将其转化为运动神经元，并在此基础上进行新药筛选，最终发现抑制SYF2基因可增加运动神经元的存活率。

　　遗传病因常呈现多元化。目前，围绕肌萎缩侧索硬化的研究热点为识别出可预的信号通路。通过上述研究，我们进一步了解了该病的发病机制，并找到了潜在的治疗方法。

　　瑞士学者在《自然》杂志发文表示，他们开发并为患者植入的“脑—脊接口”，在大脑和脊髓之间建立了直接的神经联系，使一名瘫痪12年的患者恢复了站立和行走功能。治疗后，即使是在接口关闭的情况下半岛全站，患者仍可借助拐杖行走。这种新方法让患者能够完全控制自己的刺激参数，从而可以随意停止刺激，实现行走甚至爬楼梯。

　　“脑—脊接口”重新连接了患者由于脊髓损伤而中断的两个中枢神经区域。这项研究验证了在大脑和脊髓之间重新建立神经联系的可能性，而且这种联系发生得非常快，为神经系统疾病所致运动缺陷的治疗带来全新思路。

　　美国学者研究了婴儿呼吸道合胞病毒感染和儿童哮喘发病率的相关性，并将结果发表在《柳叶刀》杂志上。研究者从美国11家儿科诊所招募婴儿，确定了他们出生第一年的呼吸道合胞病毒感染状况，并进行前瞻性随访。研究结果表明，足月出生的健康婴儿如在出生第一年未感染呼吸道合胞病毒，其在儿童期患哮喘的风险会显著降低。

　　早期严重呼吸道合胞病毒（RSV）感染与儿童期哮喘的发病有关。然而，婴儿期呼吸道合胞病毒感染与儿童期哮喘发展之间的关系尚不清楚。这项研究给出了明确答案，并为预防儿童哮喘提供了依据。

　　德国研究团队发表在《柳叶刀·肿瘤学》杂志的研究中，分析了欧洲超过65万名在22岁以前做过CT检查的人群数据。研究发现，人们平均每接受100毫戈瑞的脑部CT辐射剂量，5年后罹患脑癌风险增加27%，罹患神经胶质瘤风险增加11%。单次接受头部CT检查后5～15年，每1万人中将增加脑癌患者1.1例。

　　在这项具有个体剂量评估的大型多中心研究中，研究者观察到的CT相关辐射暴露与癌症之间的显著剂量反应关系，提示应加强对CT使用的监管，以尽可能降低患者受到的辐射剂量。

　　美国食品药品监督管理局批准了两种治疗镰状细胞病的新型基因药物半岛全站。这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者的基因疗法。这两种治疗药物都是患者自体造血干细胞的基因改造产品。以造血干细胞移植的方法，它们可通过单次注射再回输到患者体内。

　　研究提示，新的基因疗法有望成为更有针对性的治疗方案，尤其是针对目前治疗选择有限的罕见病。

　　镰状细胞病影响着全世界数百万人的健康。这两种基因疗法获批，标志着医学领域的重要进展，即利用基于细胞的基因疗法来治疗潜在的破坏性疾病，为患者带来治疗新选择。

　　基因疗法有望为临床提供全新的治疗方案，尤其是针对目前治疗选择有限的罕见病。

　　美国研究人员开发了一种人工智能工具，仅通过患者的病历就能在胰腺癌确诊前3年识别出高风险人群。研究人员利用丹麦和美国共900万人的临床数据半岛全站，根据疾病代码序列训练了机器学习模型。最终证实，将深度学习应用于真实世界的疾病轨迹纵向数据集，有助于预测胰腺癌的发病风险。该研究结果发表在《自然·医学》杂志上。

　　由于明显症状很少，胰腺癌患者在癌症发展之前很难主动进行检查。同时，胰腺位于身体深处，目前没有较好的筛查手段。

　　这项成果有助于更全面地了解胰腺癌的危险因素，并在早期进行检测，发现胰腺癌，能够很大程度上提高患者生存率并降低总死亡率。

　　该研究同时提示，随着技术的改进和运营成本的降低，人工智能在未来可能会成为一种有价值的筛选工具。

　　美国和加拿大研究人员开发了一种名为CathEF的深度神经网络人工智能技术。该技术可以根据冠状动脉造影视频，估算左心室射血分数，进而帮助医生预测心脏的泵血功能。该技术有望减少对心血管疾病患者的侵入性检查，提高心脏科医生的诊断能力，并最终改善患者预后，提高其生活质量。相关文章发表在《美国医学会杂志》心脏病学子刊上。

　　在血管造影期间测量左心室射血分数对于优化临床诊疗决策至关重要，但这一测量过程常需要额外的侵入性检查。这项研究提供的新颖方法扩展了人工智能医疗数据的效用，简化了检测过程。

　　2013年4月，美国启动“脑计划”，拟在10年时间内用30亿美元资助脑科学研究。如今，该计划即将进入新阶段，除了继续支持研究非人灵长类和人类模型中神经环路的强大工具和方法外半岛全站，未来还将重点关注3个方向：构建全面的人类大脑细胞图谱；绘制完整的哺乳动物大脑微连接图谱；开发精确获取大脑细胞类型的工具。

　　自美国脑计划启动以来，科学家在创造和利用新工具破译大脑运作方式中取得了实质性进展。该计划“续约”，提示脑科学领域仍有很多“宝藏”待挖掘。

　　美国、英国联合研究团队在《新英格兰医学杂志》发表成果，证实一种新型RNA（核糖核酸）干扰药物在Ⅰ期临床试验中表现出良好的安全性和剂量依赖降压效果。该药一次给药可实现长达24周的持续降压效果。这种RNA干扰药物由小干扰RNA与N-乙酰半乳糖胺配体共价链接组成，可特异性减少肝血管紧张素原mRNA水平，从而降低血管紧张素原水平。

　　尽管只是Ⅰ期临床试验结果，但由于高血压患者众多，该研究取得的成果仍令人对未来的降压治疗充满期待。

　　对于医药研发领域而言，此类小干扰RNA药物的成功研发，将引导大家开发更多药物，以帮助患者应对糖尿病、动脉粥样硬化、肾功能衰竭等其他需要终身服药的疾病。

　　慢性疼痛综合征不仅难以治疗，而且疼痛程度缺乏可指导诊断和治疗的客观生物标志物。在《自然·神经科学》杂志发表的一项研究中，美国研究团队使用脑植入装置对慢性疼痛患者持续监测数月，并通过机器学习进行分析。研究最终明确了与慢性疼痛相关的关键脑区，前扣带皮层和眶额皮层信号可用于预测患者的自发慢性疼痛状态。

　　慢性疼痛是全球范围内导致残疾的主要因素之一。长期且频繁地对大脑进行监测，进而了解慢性疼痛的发病机制，一直很困难。这项研究在大脑中发现的疼痛生物标志物，不仅加深了人们对慢性疼痛的理解，也有望用来指导开发基于深部脑刺激（DBS）的疼痛治疗。这种治疗方式已经在帕金森病、重度抑郁症等疾病的治疗中获得应用。

　　自2016年起，健康报社已连续8年组织双十大医学科技新闻评选。本次医学科技新闻评选采用数据检索和专家学者评议相结合的方式，设置初筛、初评和终评环节。来自基础医学、临床医学、公共卫生、中医药、药学等领域的12名专家学者共同担任评选顾问，中国医学科学院北京协和医学院和爱思唯尔公司是本次评选的技术支持单位。

　　中国医学科技新闻部分，针对2023年度我国基础医学、临床医学、公共卫生及预防医学、药物及器械、医学生物及医学工程、中医药等领域的主要进展或科技事件，进行数据检索、评估和遴选。按照我国科技创新评价的导向，聚焦成果价值，对国内主流媒体报道过的、研究项目以中国学者为主要完成人的医学科技新闻，国家药品监督管理局发布的药械成果，以及高被引论文成果进行遴选半岛全站，共获得149项。经过初评后，共计26项入选。

　　国际医学科技新闻部分，根据最新发布的Scopus数据库全球出版物表，细化挑选出相关领域的3700多本期刊及系列出版物，筛选其中排名前1%的知名期刊。遴选2023年发表于国际知名学术期刊的原创性论文，同时采用PlumX综合指标（用于反映社交新闻媒体热度）进行排序。最后，在选出的近千篇文章中，筛选出综合指标排名靠前的研究成果。经过初评后，共计20项入选。

　　经多领域专家综合评议，最终确定了2023年度中国、国际十大医学科技新闻。